2018年5月11日，国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局和国家中医药管理局等5部门联合发布了《第一批罕见病目录》， 共收录121个病种。

药品  2018-05-24

当问到患有神经纤维瘤病（NF1）的“泡泡宝贝”们的心愿时，10位身患I型神经纤维瘤病（NF1）的病友诉说了很多平凡朴素，但却极具挑战的愿望。

诊疗频道  2023-09-01

新报告《在研罕见病药物（Medicines in Development for Rare Diseases）》深入查看了超过560种利用新的疾病靶向方法的孤儿药。

药品  2016-05-11

近年来，随着“冰桶挑战”、“天价罕见病药进医保”等热点事件的出现，罕见病患者这一原本不被众人所知的群体也逐渐走进了大众的视野，受到越来越多人的关注。

诊疗频道  2022-09-05

作为全球首个C5补体抑制剂，舒立瑞（通用名：依库珠单抗注射液）在中国已获批的其中三项适应症被纳入《医保目录》。

药品  2023-12-13

有意思的是，公司充满争议的前任CEO Martin Shkreli立刻在社交媒体发声，表示sparsentan是他在公司首个参与研发的药物。

药品  2016-09-08

据报道，就在被制药巨头阿斯利康阻止收购后不久，罕见病制药商Sobi赢得了一场监管胜利，该公司旗下的罕见病药物Aspaveli获得了英国监管部门的支持。

资讯  2021-12-13

罕见的精神病药物包括利培酮、奥氮平、阿立哌唑、齐拉西酮、氨磺必利等。这些药物属于处方药，通常用于治疗精神分裂症或其他严重精神障碍。建议在专业医生的指导下使用，因为这些药物可能具有潜在的副作用或风险。

心理  2023-09-03

在经过实验室内的一些化学修饰之后，这种化学物质就变成了一种广泛使用的癌症治疗药物--依托泊苷（etoposide）。

药品  2015-09-17

2017年9月12日，赛诺菲中国今天宣布：思而赞（注射用伊米苷酶）获得中国国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准，增加慢性神经病变型（Ⅲ型）戈谢病的治疗适应症。此前，思而赞已获批用于确诊非神经病变型（I型）戈谢病的治疗。

药品  2017-09-26