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- 驰骋2018年医药市场的20种“孤儿药”
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随着处方药市场逐渐明日黄花，大疾病人群已经退出了主流客户群的舞台，面对具有广阔市场前景的小病人组，开发“孤儿药”已成为未来制药公司锁定的方向。20种“孤儿药”将驰骋于2018年的医药市场。
药品 2013-07-31
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- 易八贤：孤儿药值得企业大力研发
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药品 2014-07-01
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- EMA和FDA授予艾伯维抗体偶联药物ABT-414孤儿药地位
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欧洲药品管理局和美国食品和药物管理局均授予实验性化合物ABT-414孤儿药地位，正在评估治疗多形性胶质母细胞瘤。
药品 2014-08-09
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- 约翰霍普金斯学者控诉药企钻孤儿药法案漏洞
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事实上，这一激励的确起到了非常好的疗效。许多专门开发罕见病药物的公司如雨后春笋一般建立起来。然而，最近一项来自约翰霍普金斯大学医学院的研究报告却认为这一法案有可能正在被一些罕见病开发者利用，导致了许多药物价格飞涨。
药品 2015-12-09
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- Herantis制药CDNF获得EMA治疗ALS的孤儿药地位
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“虽然是一种罕见疾病，但ALS是重大的社会挑战”Herantis公司首席执行官Pekka Simula说，“欧洲每年有14万运动神经元疾病新诊断病例，经济负担为80亿欧元。我们将竭尽所能将CDNF开发为ALS患者未来可用的新的治疗选择。”
药品 2016-04-01
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- 维昇药业：TransConTM CNP获得欧盟孤儿药资格认定
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Ascendis Pharma于2020年8月12日宣布，欧盟委员会（EC）已授予TransCon C-型利钠肽（CNP）孤儿药认定，用于治疗短肢侏儒症中最常见的类型——软骨发育不全 。
诊疗频道 2020-08-21
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- 电报|关注罕见病 FDA新批孤儿药上市
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杜兴氏肌肉营养不良症（DMD）是一种罕见的致命神经肌肉遗传病。
资讯 2021-02-26
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- 孤儿药Ryanodex获FDA批准
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FDA已批准Ryanodex（dantrolene sodium，丹曲林钠）可注射悬液用于恶性高热的治疗。Ryanodex（丹曲林钠）是过去30年中恶性高热（MH）治疗方案的重大改善。
药品 2014-07-26
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- 第十二届国际罕见病与孤儿药大会开幕
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9月8日上午，由国际罕见病与孤儿药大会（ICORD）、罕见病发展中心（CORD）、北京协和医院（PUMCH）共同举办的“第十二届国际罕见病与孤儿药大会暨第六届中国罕见病高峰论坛”在北京隆重开幕。
资讯 2017-09-08
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- FDA授予MEDI-511治疗罕见病NMO的孤儿药地位
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在美国，孤儿药（Orphan drug）是指用于患病人群不到20万人的治疗药物。作为全球最大的医药市场，美国对孤儿药研发的激励强度是最大的，除了7年的市场独占期，还有税费减免等其他一系列优惠政策。
药品 2016-03-10
