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- 全球首个软骨发育不全症药物!
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vosoritide是一种每日注射一次的C型利钠肽(CNP)类似物,用于治疗儿童软骨发育不全症(achondroplasia),这是人类中最常见的不成比例的身材矮小。
资讯 2021-03-24
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- 全球首个软骨发育不全症药物在欧盟申请上市!
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该公司还计划在2020年第三季度向美国食品和药物管理局(FDA)提交vosoritide的新药申请(NDA)。
资讯 2020-07-29
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- 软骨发育不全侏儒症还有治疗余地吗
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None 2023-02-14
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- 软骨发育不全症新药!BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide III期临床获得成功!
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近日,该公司公布了vosoritide(伏索利肽,BMN111)治疗软骨发育不全症(achondroplasia)儿童患者全球性III期研究的最终阳性结果。
药品 2019-12-18
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- 软骨发育不全症是侏儒症吗
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软骨发育不全是侏儒症,但两者不完全相同。侏儒症是由于多种因素,导致生长激素分泌不足,而引起的身体发育迟缓的疾病,而软骨发育不全则是指遗传因素导致的身体各器官发育不全。
儿科 2023-08-05
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- 软骨发育不全侏儒症还有治疗余地吗
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软骨发育不全侏儒症一般是指软骨营养不良,是一种常染色体显性遗传性疾病。患者通常会出现身材矮小、四肢短粗等症状。
骨科 2023-10-21
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- 软骨发育不全单基因遗传病
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软骨发育不全即软骨发育不全、软骨瘤,是一种遗传性疾病,并不是单基因遗传病。该病通常是由于基因突变导致的,根据遗传学规律,至少有16号染色体的显性基因和2号染色体的隐性基因发生变异,才会导致此病。
儿科 2023-09-03
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- 软骨发育不全-软骨发育不全的症状-软骨发育不全的早期症状
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软骨发育不全-软骨发育不全,是一种遗传性疾病,是由于基因突变导致的,可遗传至下一代。疾病较轻时,患者可无症状,随着疾病的进展,患者可出现牙齿发育异常、骨骼畸形、身材矮小、关节活动受限等症状。
精神疾病 2023-08-18
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- 小孩软骨发育不全能治好吗
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小孩软骨发育不全一般是可以治好的,需要积极配合医生进行治疗。小孩软骨发育不全多考虑是在胚胎时期发育异常引起的,也不排除是遗传因素造成的。
精编内容 2023-02-26
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- 先天软骨发育不全症状治疗方法
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先天软骨发育不全症状治疗方法一般有肢体畸形矫正、肢体延长手术等。
1、肢体畸形矫正:主要针对下肢明显膝内翻的儿童,进行肢体矫正手术。对于膝关节畸形的儿童,可以通过半骨骺阻滞进行矫正。精编内容 2022-09-21
软骨发育不全
别名:胎儿型软骨营养障碍,软骨营养障碍性侏儒,软骨营养不良性侏儒
相关部位: 骨
传染性:无传染性
并发症: 脑积水
临床表现: 一、症状 本病的主要临床表现: 出生时即可发现患儿的躯干与四肢不成比例,头颅大而四肢短小,躯...
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