黏多糖贮积症Ⅱ型属于常染色体隐性遗传病，是由患者出现溶酶体酶缺乏导致的。正常情况下，机体中的葡萄糖醛酸进入细胞后会转化为黏多糖，在溶酶体内被降解为单糖而排出体外。

风湿科  2024-03-01

精编内容  2023-07-14

精编内容  2023-07-14

黏多糖贮积症Ⅳ型是一种遗传性疾病，主要是由于编码硫酸皮肤素的基因发生突变导致。该疾病属于常染色体隐性遗传病。

风湿科  2023-11-16

精编内容  2023-06-21

黏多糖贮积症Ⅳ型属于常染色体隐性遗传病，其发病原因是由于基因突变导致的，与患者的免疫功能低下也有一定关系。

风湿科  2024-01-18

精编内容  2023-01-11

黏多糖贮积症Ⅰ型属于常染色体隐性遗传病，其发病原因是由于患者出现溶酶体酸性α-黏多糖沉积和缺乏相应的氢氯噻嗪酶所致。该疾病会导致患者的肝脏、骨骼等器官组织出现异常增生，并引起一系列临床症状。

风湿科  2024-01-18

黏多糖贮积症Ⅰ型是一种常染色体隐性遗传病，主要由于编码溶酶体α-半乳糖苷酶的基因突变导致。该疾病是由于患者体内缺乏溶酶体水解酶，使黏多糖不能被分解代谢而异常累积在细胞内所致。

风湿科  2023-11-16

艾而赞是全球首个也是目前唯一批准治疗黏多糖贮积症Ⅰ型的酶替代疗法，同时也是中国唯一治疗MPSⅠ的特异性治疗药物

药品  2020-06-03