昌平脂质黏多糖病I型医疗资讯
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- NEJM:自体造血干细胞基因疗法治疗黏多糖贮积症I型患儿
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HSPCs基因疗法使得黏多糖贮积症I型患儿持续稳定地表达α-L-艾杜糖苷酸酶,矫正外周组织和中枢神经系统症状。
育儿 2021-12-06
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- 黏多糖贮积症IVA型是什么病
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黏多糖贮积症IV型属于遗传性疾病,是由于溶酶体缺乏α-L-艾杜糖醛酸苷酶所致的常染色体隐性遗传病。该疾病会导致患者出现特殊的面容、骨骼系统异常以及脏器损害等。
风湿科 2024-01-16
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- 黏多糖贮积症Ⅰ型如何预防
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精编内容 2023-07-14
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- 黏多糖贮积症Ⅳ型是什么原因引起的
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精编内容 2023-07-14
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- 黏多糖贮积症4a型能治吗
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黏多糖贮积症Ⅳ型属于遗传代谢性疾病,目前没有根治的方法。但随着医学发展,对于该病的治疗手段也逐渐增多,如骨髓移植、药物治疗等方法可改善患者症状。
风湿科 2024-02-28