番禺黏多糖贮积症Ⅳ型医疗资讯
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- NEJM：自体造血干细胞基因疗法治疗黏多糖贮积症I型患儿
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HSPCs基因疗法使得黏多糖贮积症I型患儿持续稳定地表达α-L-艾杜糖苷酸酶，矫正外周组织和中枢神经系统症状。
育儿 2021-12-06
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- 黏多糖贮积症Ⅰ型如何预防
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黏多糖贮积症Ⅰ型的预防可以通过遗传咨询与家族筛查、产前诊断、新生儿筛查、酶替代疗法、造血干细胞移植等方法来实现。
风湿科 2023-11-16
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- 黏多糖贮积症Ⅵ型会引起哪些疾病
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黏多糖贮积症Ⅵ型通过影响黏多糖的代谢导致骨骼发育迟缓、神经系统功能障碍、呼吸系统并发症、心脏病变以及听力损失等疾病。
风湿科 2023-11-16
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- 黏多糖贮积症Ⅷ型的症状是什么样的
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黏多糖贮积症VIII型的症状主要包括面容改变、智力低下、肝脾肿大等。
精编内容 2023-02-01
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- 黏多糖贮积症Ⅱ型是什么原因引起的
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黏多糖贮积症Ⅱ型属于常染色体隐性遗传病，是由患者出现溶酶体酶缺乏导致的。正常情况下，机体中的葡萄糖醛酸进入细胞后会转化为黏多糖，在溶酶体内被降解为单糖而排出体外。
风湿科 2024-03-01
