金昌黏多糖贮积症3型医疗资讯
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- NEJM：自体造血干细胞基因疗法治疗黏多糖贮积症I型患儿
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HSPCs基因疗法使得黏多糖贮积症I型患儿持续稳定地表达α-L-艾杜糖苷酸酶，矫正外周组织和中枢神经系统症状。
育儿 2021-12-06
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- 黏多糖贮积症Ⅷ型的症状是什么样的
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黏多糖贮积症Ⅷ型的症状包括骨骼畸形、面容特殊、智力低下、听力障碍、呼吸困难，这些症状可能伴随终身发展，建议患者及时就医以获得专业治疗。
风湿科 2024-02-28
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- 黏多糖贮积症4a型能治吗
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黏多糖贮积症4a型可以治疗，但无法完全治愈。
风湿科 2024-02-28
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- 黏多糖贮积症Ⅰ型好吗
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黏多糖贮积症Ⅰ型不好，因为其属于一种罕见的遗传性代谢障碍疾病，无法治愈且病情进展缓慢但不可逆。
None 2023-10-30
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- 黏多糖贮积症IVA型是什么病
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黏多糖贮积症IV型属于遗传性疾病，是由于溶酶体缺乏α-L-艾杜糖醛酸苷酶所致的常染色体隐性遗传病。该疾病会导致患者出现特殊的面容、骨骼系统异常以及脏器损害等。
风湿科 2024-01-16
