吐鲁番粘多糖贮积病I型医疗资讯
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- NEJM:自体造血干细胞基因疗法治疗黏多糖贮积症I型患儿
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HSPCs基因疗法使得黏多糖贮积症I型患儿持续稳定地表达α-L-艾杜糖苷酸酶,矫正外周组织和中枢神经系统症状。
育儿 2021-12-06
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- 粘多糖贮积症二型能治好吗
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精编内容 2023-02-20
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- 粘多糖贮积症iiib型?
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粘多糖贮积症IIIB型是一种罕见的遗传性代谢疾病,由N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯缺乏导致,主要影响软骨、骨骼和心血管系统。
内科疾病 2023-08-21