北京杜氏肌营养不良症医疗资讯
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- 杜氏肌营养不良症是什么病
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杜氏肌营养不良症是一种遗传性肌肉变性疾病，主要影响男性。杜氏肌营养不良症是由于位于X染色体上的DMD基因突变导致的。该基因编码的抗肌萎缩蛋白缺失或功能异常，使得肌肉细胞无法正常维持结构和功能。
None 2025-03-19
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- 杜氏肌营养不良症治疗
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杜氏肌营养不良症的治疗可以考虑基因替代疗法、肌肉功能锻炼、营养支持治疗、肺部管理、心力衰竭管理等方法。
神经科 2024-05-06
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- FDA批准首个杜氏肌营养不良症治疗药物Exondys 51
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Exondys 51（eteplirsen）专门适用于抗肌营养不良蛋白基因（dystrophin gene）中存在确证突变可导致51号外显子跳跃（exon 51 skipping）的DMD患者；据估计，
药品 2016-09-26
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- BioMarin价值6亿杜氏肌营养不良症研究宣告失败
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时至今日，杜氏肌营养不良症仍然没有太好的解决方案。许多罕见病研发公司都在这一领域栽了跟头。此前著名罕见病公司PTC在该领域的产业也遭到了FDA的否决。
药品 2016-06-03
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- 无创dna杜氏肌营养不良症能治好吗
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无创DNA检测作为一种筛查手段，主要用于识别胎儿是否携带杜氏肌营养不良症相关的基因突变，但该技术本身并不具备治疗功能。目前，杜氏肌营养不良症尚无根治方法，医学干预的重点在于延缓疾病进展和管理并发症。
精编内容 2025-03-20
