广西脂质黏多糖病I型医疗资讯
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- NEJM:自体造血干细胞基因疗法治疗黏多糖贮积症I型患儿
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HSPCs基因疗法使得黏多糖贮积症I型患儿持续稳定地表达α-L-艾杜糖苷酸酶,矫正外周组织和中枢神经系统症状。
育儿 2021-12-06
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- 黏多糖贮积症Ⅱ型是什么原因引起的
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黏多糖贮积症Ⅱ型属于常染色体隐性遗传病,是由患者出现溶酶体酶缺乏导致的。正常情况下,机体中的葡萄糖醛酸进入细胞后会转化为黏多糖,在溶酶体内被降解为单糖而排出体外。
风湿科 2024-03-01
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- 黏多糖贮积症1型移植后能活多久
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黏多糖贮积症1型患者的生存期因个体差异而异,通常在数月至数年之间。进行骨髓或造血干细胞移植可能延长寿命,但具体效果取决于患者对治疗的反应和是否伴有并发症。 黏多糖贮积症1型是一种罕见的遗传代谢疾病,由
不孕不育 2024-10-10
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- 黏多糖贮积症4a型能治吗
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黏多糖贮积症4a型可以治疗,但无法完全治愈。该疾病主要是因为基因突变导致的硫酸皮肤素合成酶缺乏,使皮肤素在体内的积累引起的一系列症状。通过药物治疗可缓解病情发展,但并不能达到彻底治愈的效果。患者还可以
风湿科 2024-02-28
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- 黏多糖贮积症1型移植后会好吗
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黏多糖贮积症1型移植后无法达到完全治愈的效果,但能有效控制病情发展。 该疾病是由于基因突变引起的先天性遗传性疾病,主要是因为溶酶体酶的缺陷,导致黏多糖分解不全而逐渐累积于身体各组织内,使机体出现一系列
不孕不育 2024-09-23