固原黏多糖贮积症IV型医疗资讯
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- NEJM:自体造血干细胞基因疗法治疗黏多糖贮积症I型患儿
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HSPCs基因疗法使得黏多糖贮积症I型患儿持续稳定地表达α-L-艾杜糖苷酸酶,矫正外周组织和中枢神经系统症状。
育儿 2021-12-06
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- 黏多糖贮积症4a型能治吗
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黏多糖贮积症4a型可以治疗,但无法完全治愈。
风湿科 2024-02-28
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- 赛诺菲黏多糖贮积症Ⅰ型特效药艾而赞在华获批
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艾而赞是全球首个也是目前唯一批准治疗黏多糖贮积症Ⅰ型的酶替代疗法,同时也是中国唯一治疗MPSⅠ的特异性治疗药物
药品 2020-06-03
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- 广州治疗黏多糖贮积症Ⅳ型医院哪家好
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广州治疗黏多糖贮积症Ⅳ型可以前往广东省人民医院、广州市妇女儿童医疗中心、中山大学附属第一医院、广州市第八人民医院、广州市妇女儿童医疗中心珠江新城院区等医院。
儿科 2024-02-02
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- 黏多糖贮积症Ⅱ型是什么原因引起的
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黏多糖贮积症Ⅱ型属于常染色体隐性遗传病,是由患者出现溶酶体酶缺乏导致的。正常情况下,机体中的葡萄糖醛酸进入细胞后会转化为黏多糖,在溶酶体内被降解为单糖而排出体外。
风湿科 2024-03-01