喀什黏多糖贮积症1型医疗资讯
-
- NEJM：自体造血干细胞基因疗法治疗黏多糖贮积症I型患儿
-
HSPCs基因疗法使得黏多糖贮积症I型患儿持续稳定地表达α-L-艾杜糖苷酸酶，矫正外周组织和中枢神经系统症状。
育儿 2021-12-06
-
- 赛诺菲黏多糖贮积症Ⅰ型特效药艾而赞在华获批
-
艾而赞是全球首个也是目前唯一批准治疗黏多糖贮积症Ⅰ型的酶替代疗法，同时也是中国唯一治疗MPSⅠ的特异性治疗药物
药品 2020-06-03
-
- 黏多糖贮积症Ⅰ型好吗
-
黏多糖贮积症Ⅰ型不好，因为其属于一种罕见的遗传性代谢障碍疾病，无法治愈且病情进展缓慢但不可逆。
None 2023-10-30
-
- 黏多糖贮积症Ⅱ型是怎么引起的
-
黏多糖贮积症Ⅱ型是一种遗传性疾病，主要由于编码硫酸皮肤素的基因突变所致。该疾病属于常染色体隐性遗传病，通常是由父母双方均携带致病基因导致。
风湿科 2023-11-16
-
- 黏多糖贮积症Ⅱ型是什么原因引起的
-
黏多糖贮积症Ⅱ型属于常染色体隐性遗传病，是由患者出现溶酶体酶缺乏导致的。正常情况下，机体中的葡萄糖醛酸进入细胞后会转化为黏多糖，在溶酶体内被降解为单糖而排出体外。
风湿科 2024-03-01
