酒泉黏多糖贮积症I型医疗资讯
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- NEJM：自体造血干细胞基因疗法治疗黏多糖贮积症I型患儿
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HSPCs基因疗法使得黏多糖贮积症I型患儿持续稳定地表达α-L-艾杜糖苷酸酶，矫正外周组织和中枢神经系统症状。
育儿 2021-12-06
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- 黏多糖贮积症Ⅰ型是什么原因引起的
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黏多糖贮积症I型主要是由于体内黏多糖降解酶缺乏引起的，患者需要及时到正规的医疗机构就诊。
精编内容 2023-07-14
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- 黏多糖贮积症4a型能治吗
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黏多糖贮积症4a型可以治疗，但无法完全治愈。
风湿科 2024-02-28
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- 赛诺菲黏多糖贮积症Ⅰ型特效药艾而赞在华获批
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艾而赞是全球首个也是目前唯一批准治疗黏多糖贮积症Ⅰ型的酶替代疗法，同时也是中国唯一治疗MPSⅠ的特异性治疗药物
药品 2020-06-03
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- 黏多糖贮积症Ⅰ型好吗
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黏多糖贮积症Ⅰ型不好，因为其属于一种罕见的遗传性代谢障碍疾病，无法治愈且病情进展缓慢但不可逆。
None 2023-10-30
